La polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) è una condizione autoimmune che colpisce i nervi, spesso trattata con corticosteroidi, plasmaferesi o terapia con immunoglobuline per via endovenosa (IVIg). Tuttavia, dal 20 al 30% dei pazienti non risponde, sviluppando la cosiddetta CIDP refrattaria, ovvero i sintomi persistono nonostante il trattamento. Ciò crea la necessità fondamentale di rivalutare i piani di cura quando le terapie iniziali si stabilizzano.
Riconoscere il fallimento del trattamento
È comune che i sintomi della CIDP fluttuino, con miglioramenti temporanei dopo il trattamento seguiti da ricadute. Queste fluttuazioni non sono necessariamente segni di fallimento. Tuttavia, se i sintomi continuano a peggiorare o rimangono debilitanti dopo 3-6 mesi di trattamento costante, è tempo di prendere in considerazione un cambiamento. Tenere un diario dettagliato dei sintomi (monitoraggio di debolezza, affaticamento e mobilità) può aiutare a distinguere tra battute d’arresto temporanee e vera resistenza al trattamento.
La CIDP refrattaria può essere più probabile se la diagnosi è ritardata, poiché il danno nervoso prolungato rende la condizione più difficile da trattare. Una diagnosi accurata è vitale: la CIDP ha molti sottotipi e diverse varianti rispondono a diverse terapie. Ad esempio, alcuni pazienti hanno autoanticorpi che attaccano specifiche strutture nervose (nodi), rendendo inefficaci i trattamenti standard.
Terapie emergenti e “riavvio immunitario”
Quando i trattamenti di prima linea falliscono, i medici possono cambiare approccio prima di combinare le terapie. Un’opzione è cambiare la formulazione delle IVIg, poiché alcuni pazienti rispondono meglio a determinati prodotti. Se ciò non funziona, saranno disponibili nuove opzioni.
Efgartigimod (Vyvgart Hytrulo), approvato nel 2024, è il primo nuovo farmaco per la CIDP in oltre 30 anni. Funziona aiutando il corpo a eliminare più velocemente gli anticorpi dannosi, riducendo i danni ai nervi. Tuttavia, come altri trattamenti, non è universalmente efficace.
Altri approcci includono:
- Terapie con cellule B (come rituximab) : questi farmaci sopprimono le cellule immunitarie che producono anticorpi dannosi, consentendo potenzialmente un miglioramento dei sintomi in oltre il 70% dei casi.
- Inibitori del complemento : ancora in fase di sperimentazione, questi farmaci bloccano l’attacco del sistema immunitario ai nervi.
Studi clinici sono in corso per nuovi trattamenti come DNTH103, IMVT-1402 e Nipocalimab (approvato per altre condizioni autoimmuni). Risorse come ClinicalTrials.gov e GBS/CIDP Foundation International possono aiutare i pazienti a trovare studi pertinenti.
Processo decisionale e monitoraggio condivisi
Prima di discutere le modifiche al trattamento con uno specialista, raccogliere informazioni dettagliate sui sintomi. Includere:
- Debolezza alle braccia o alle gambe
- Sintomi fluttuanti nel corso di settimane/mesi
- Difficoltà nel movimento o nel camminare
*Problemi di abilità motoria fine (abbottonare le camicie) - Sensazioni di formicolio o bruciore
Sii onesto con il tuo medico riguardo all’impatto dei sintomi sulla tua vita. L’escalation del trattamento spesso dipende da una comunicazione chiara. Se non vengono discusse nuove terapie, prendere in considerazione l’invio a uno specialista neuromuscolare.
La transizione a un nuovo farmaco può richiedere tempo. Gli studi dimostrano che il miglioramento dei sintomi può richiedere fino a 12 mesi e alcuni pazienti non rispondono per almeno 12 settimane. Monitorare gli effetti collaterali (febbre, nausea, infezioni) e continuare la terapia fisica/occupazionale per mantenere la funzionalità.
In conclusione, quando i trattamenti CIDP falliscono, esistono delle opzioni. Farmaci più recenti, terapie sperimentali e un approccio proattivo alla diagnosi e al trattamento possono aiutare i pazienti a ritrovare la funzionalità e a migliorare la qualità della vita.
